诺华携手伯克利，诺华难题挑战"无可成药性"难题

诺华公司(Novartis)与加州大学伯克利分校(University of California，携手Berkeley)的伯克研究人员将联手开发新技术，以发现新一代疗法，利挑针对大量癌症和其他疾病的战无标靶。这些疾病的可成靶点已躲过了传统的小分子化合物药物，被认为是药性“无可成药性”的。

本文转载自“药明康德”。诺华难题

诺华公司(Novartis)与加州大学伯克利分校(University of California，携手Berkeley)的伯克研究人员将联手开发新技术，以发现新一代疗法，利挑针对大量癌症和其他疾病的战无标靶。这些疾病的可成靶点已躲过了传统的小分子化合物药物，被认为是药性“无可成药性”的。

该合作建立了诺华-伯克利蛋白质组学和化学技术中心 (Novartis-Berkeley Center for Proteomics and 诺华难题Chemistry Technologies)，位于伯克利现有的实验室，来支持诺华和伯克利科学家的联合研究项目。这些项目利用共价化学蛋白质组学(covalent chemoproteomics) 技术，快速绘制蛋白质目标的位置，包括那些被认为是“无可成药性”的蛋白，并可与化合物形成持久的化学键，为新疗法提供起点。

该联盟还将探索被称为“降解者”(“degrader”)的新兴疗法的潜力，它使用双功能分子，在一端与疾病目标结合，在另一端连接细胞天然蛋白质处理系统的关键部位。研究人员计划测试共价化学蛋白质组学技术，以确定是否能够将制造降解者所需的时间由数年减少到数月。

合作的其他方面包括筛选天然产物化合物，和使用共价化学蛋白质组学系统来发现疾病目标，了解作用机制，并开发新的平台技术，使化合物能够与更多的蛋白质结合。

▲诺华生物医学研究所(NIBR)所长Jay Bradner博士（图片来源：诺华官方网站）

“诺华开创了新的治疗模式，为危及生命的疾病创造了决定性药物。” 诺华生物医学研究所(NIBR)所长Jay Bradner博士说：“我们的伯克利联盟有力地扩展了我们的能力，来发现新的分子来针对历史上不可成药的标靶。”

“传统的药物化合物与蛋白质结合在一起导致它们发生故障，但许多疾病靶点缺乏这些功能结合的位置，” NIBR化学生物学和治疗学的负责人John Tallarico博士说：“降解者是不同的，因为它们可以与非功能性位点的疾病标靶结合，触发目标蛋白降解，从而导致它们的功能受到干扰。”

▲加州大学伯克利分校副教授兼该中心主任Daniel Nomura博士（图片来源：加州大学伯克利分校）

“我们从来没有能够以这样的广度，深度和速度探索体内超过20000个蛋白质，即我们所说的蛋白质组，” 共价化学蛋白质组学专家，加州大学伯克利分校副教授兼该中心主任Daniel Nomura博士说：“结合蛋白质组学和化学方面的技术进步，我们可以来想象制造出与体内所有已知的蛋白质结合起来的化合物，尤其是针对那些潜在的严重疾病，如癌症。”

诺华公司作为新疗法研发的业界领军公司之一，一直致力于基础科学研究，已为患者带来了诸多的新疗法。 值得一提的是，诺华公司前不久刚刚斩获全球第一个获批的CAR-T疗法，它也是美国第一个获批的基因疗法。这不仅为人类对抗癌症打开了新的篇章，也为广大的患者根治癌症带来了新的希望。未来，在与伯克利的合作下，我们期待看到诺华带来更多新药研发的积极成果。

参考资料：

[1] Novartis AG (NVS) Launches R&D Center on UC Berkeley's Campus to Tackle 'Undruggable' Diseases

[2] Novartis and UC Berkeley collaborate to tackle 'undruggable' disease targets